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ET-101(SynCav1)是由Brian Head 博士設計,用于過表達Caveolin-1的一種基因療法,Caveolin-1可以組織和調節神經肌肉信號傳導和功能所必需的突觸受體。研究結果顯示,增加Caveolin-1可以對神經細胞產生保護作用,使神經細胞可以補償潛在疾病引起的神經退行性過程,并且使得細胞保持健康并提高其功能性。ET-101可以起到維持神經細胞健康的作用,使其成為多種神經退行性疾病的一種選擇。
肌萎縮側索硬化癥(ALS)的發病率約為每10萬人中有3至5人,是一種罕見的,進行性的,普遍致命的神經退行性疾病,影響連接大腦和脊髓的運動神經元。目前批準的藥物治療,如Rilutek和Radicava,可以減緩疾病進展和提高生活質量,但沒有治愈方法。確診后患者的平均生存時間為3-5年。
Eikonoklastes目前正在快速開發用于當今最具挑戰性疾病的顛覆性創新治療方法。該公司的首創基因治療(ET-101)已被設計用于過表達Caveolin-1,可以組織和調節神經肌肉信號傳導和功能所必需的突觸受體。同時,Eikonoklastes也在發展創新組織因子(TF)免疫療法(ET-201),主要用于治療三陰性乳腺癌(TNBC)。